Alexion rejoint les associations de patients à travers le monde pour reconnaître la Journée des maladies rares 2014

Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq : ALXN) s'associe à l'Organisation européenne pour les maladies rares (EURORDIS), l'Organisation nationale des maladies rares (NORD) et d'autres associations de patients dans le monde pour célébrer la Journée des maladies rares 2014, un effort mondial pour accroître la sensibilisation sur les maladies rares, leur impact profond sur les patients et sur la nécessité d'améliorer le diagnostic et le traitement.

Alexion soutient les objectifs clés d'EURORDIS, de NORD et d'autres associations de patients à travers sa mission de développer et d'offrir aux patients du monde entier qui souffrent de maladies rares graves et potentiellement mortelles des thérapies qui transforment leur vie.

Problèmes de diagnostic et de traitement des maladies rares et ultra-rares

De nombreuses maladies rares et ultra-rares sont des affections chroniques, progressives et marquées par une douleur continue, une incapacité grave et un taux de mortalité élevé. Peu de médecins sont familiers avec le diagnostic et le traitement de ces maladies, ce qui conduit fréquemment à un diagnostic manqué, retardé ou inexact, même lorsqu'un traitement efficace approuvé est disponible.¹ Selon les résultats d'une enquête internationale publiée dans le numéro actuel du The Journal of Rare Disorders (JRD – journal des maladies rares) commandée par Global Genes, les patients vivant avec des maladies rares rencontrent en moyenne 7,3 médecins avant de recevoir un diagnostic précis.² L'enquête révèle également que 44 pour cent des patients sondés pensent qu'un diagnostic lent retarde le traitement et a un impact négatif sur leur condition.²

« Les patients avec une maladie potentiellement mortelle rare ou ultra-rare doivent souvent attendre longtemps avant de recevoir un diagnostic précis. Sans un diagnostic précis, ou l'accès à un traitement efficace, les patients sont souvent exposés à des conséquences médicales catastrophiques », a déclaré Leonard Bell, MD et chef de la direction d'Alexion. « En cette Journée des maladies rares et chaque jour, grâce à notre engagement continu pour la recherche médicale, notre esprit à Alexion est tourné vers l'amélioration des connaissances et la compréhension des maladies rares et vers le développement et la fourniture des thérapies pour transformer la vie de ces patients dans le monde entier. »

Apporter de l'espoir à travers le monde

Les programmes de recherche et de développement d'Alexion sont axés sur des thérapies innovantes avec le potentiel de transformer la vie des patients souffrant de maladies graves et ultra-rares et pour lesquelles il n'existe aucun traitement efficace. Les programmes de développement de la société sont exclusivement axés sur :

• les maladies graves avec des conséquences médicales désastreuses et potentiellement mortelles
• les maladies avec options de traitement inefficaces ou inexistants
• les maladies ultra-rares qui affectent un nombre très restreints de patients

Les scientifiques d'Alexion travaillent d'arrache-pied pour comprendre les causes sous-jacentes de ces maladies, découvrir et développer des médicaments révolutionnaires destinés à soigner ces maladies. Pour plus d'informations sur les programmes de recherche et développement d'Alexion, rendez-vous sur www.alexionpharma.com/pipeline.

Pour en savoir plus sur la Journée des maladies rares, rendez-vous sur www.rarediseaseday.us pour les activités États-Unis et sur www.rarediseaseday.org pour les activités menées à l'échelle mondiale.

À propos des maladies rares et ultra-rares

Aux États-Unis, une maladie est définie comme rare si elle touche moins de 650 patients pour 1 million de personnes.³ La définition de l'Union européenne d'une maladie rare est celle qui n'affecte pas plus de 5 personnes sur 10 000.⁴ En revanche, une maladie est généralement considérée comme ultra-rare si elle touche moins de 20 personnes sur 1 million⁵ (une personne sur 50 000) – la plupart des maladies ultra-rares touchent un nombre encore plus faible de personnes.

Malgré le très petit nombre de patients touchés, l'impact des maladies rares et ultra-rares sur les patients, leurs familles et la société est important, car beaucoup sont graves, chroniques et progressives, avec une mortalité élevée. Les patients souffrant d'une maladie ultra-rare, grave et potentiellement mortelle vivent souvent sans espoir, n'ont pas d'option de traitement efficace et peuvent être exposés à une mortalité précoce.

À propos d'Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique qui se consacre à la prise en charge des patients atteints d'affections graves rares à travers l'innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie. Alexion est le leader mondial dans l'inhibition du complément, et elle a développé et commercialise un traitement destiné aux patients atteints d'HPN et de SHU atypique, deux affections invalidantes ultra-rares et potentiellement mortelles, causées par l'activation chronique incontrôlée du complément Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à l'adresse suivante : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Références

1. EURORDIS. The Voice of 12,000 Patients: Experiences and Expectations of Rare Disease Patients on Diagnosis and Care in Europe. 2009. http://www.eurordis.org/IMG/pdf/voice_12000_patients/EURORDISCARE_FULLBOOKr.pdf

2. Engel PA, Gabal S, Broback M, Boice N. Physician and patient perceptions regarding physician training in rare diseases: the need for stronger educational initiatives for physicians. J Rare Dis. 2013; 1(2):1-15.

3. U.S. Food and Drug Administration. Definition of Disease Prevalence for Therapies Qualifying Under Orphan Drug Act: http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm135130.htm

4. Definition from REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 December 1999 on orphan medicinal products and from DIRECTIVE 2011/24/EU OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 9 March 2011 on the application of patients' rights in cross-border healthcare.

5. UK National Institute for Clinical Effectiveness (NICE). Citizen Council Report on Ultra-Orphan Drugs. 2004; 27-28. Disponible sur http://www.nice.org.uk/niceMedia/pdf/Citizens_Council_Ultraorphan.pdf.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.