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société :

JAZZ PHARMACEUTICALS PLC; GENTIUM S.P.A.

mardi 1er avril 2014 à 20h41

Jazz Pharmaceuticals et Gentium annoncent le lancement commercial europeen du premier traitement approuve susceptible de sauver des vies dans le cadre de la maladie veino-occlusive hepatique severe


-- Lancement de Defitelio(R)( ) (defibrotide) annonce au cours de la 40eme reunion annuelle de l'European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2014

DUBLIN et VILLA GUARDIA, Italie, 1 avril 2014 /PRNewswire/ -- Jazz Pharmaceuticals plc et Gentium S.p.A., une societe Jazz Pharmaceuticals, ont annonce aujourd'hui le debut du lancement commercial europeen de Defitelio(R)( ) (defibrotide), le premier produit autorise pour le traitement de la maladie veino-occlusive severe (MVO severe) pour les patients ages de plus d'un mois faisant l'objet d'une transplantation de cellules souches hematopoietiques (TCSH).(1) Defitelio a ete mis sur le marche en Allemagne et en Autriche et le lancement doit se poursuivre par roulement dans 27 autres pays europeens sur 2014 et 2015.

La MVO severe, l'une des complications precoces les plus graves de la TCSH, est associee a une defaillance de plusieurs organes et est mortelle pour plus de 80 % des patients.((2,3)) La TCSH est un traitement a visee curative realise chez des patients presentant des hemopathies malignes, certaines tumeurs solides, ainsi que certains troubles non-malins, tels que des hemoglobinopathies graves.((4,5))

" La mise sur le marche de Defitelio en tant que premier medicament autorise pour le traitement de la MVO severe en Europe represente une importante avancee pour les patients souffrant de cette maladie potentiellement mortelle ", a declare Bruce C. Cozadd, president-directeur general de Jazz Pharmaceuticals plc. " En outre, ce lancement europeen est une etape cle pour le groupe forme par Jazz Pharmaceuticals et Gentium, suite a l'acquisition de Gentium par Jazz Pharmaceuticals en debut d'annee, et il renforce notre engagement a fournir de precieux traitements aux patients qui ont d'importants besoins medicaux non satisfaits dans les domaines de l'hematologie et de l'oncologie. "

" La MVO severe est une maladie complexe et imprevisible, qui a un impact considerable sur les patients, les medecins et les ressources. Une intervention precoce et efficace est primordiale pour sauver des vies et pour limiter la charge potentiellement lourde de cette maladie. Les medecins attendaient avec impatience l'arrivee de Defitelio sur le marche europeen ", a declare le professeur Mohamad Mohty, president elu du EBMT et professeur en hematologie a l'hopital Saint-Antoine et a l'universite Pierre et Marie Curie, a Paris.

L'efficacite de Defitelio dans le traitement de la MVO severe chez les patients faisant l'objet d'une TCSH est etayee par des donnees fournies par une etude pivot multicentrique de phase 3 qui a evalue Defitelio dans le cadre du traitement de la MVO severe en comparaison avec un groupe temoin historique de patients ayant beneficie de soins de support classiques.((1) ) Cette etude a montre que l'utilisation de Defitelio augmentait considerablement le taux de survie des patients presentant une MVO severe liee a la TCSH. Les resultats ont montre une augmentation de 52 % du taux de survie 100 jours apres la transplantation pour les patients traites avec Defitelio, en comparaison avec les patients du groupe temoin historique (38,2 % dans le groupe Defitelio contre 25,0 % dans le groupe temoin historique ; p=0,0341).((1) )Lors de l'essai clinique, 23,5 % des patients traites avec Defitelio ont vu une disparition complete des symptomes 100 jour apres la transplantation, contre 9,4 % des patients du groupe temoin historique (p=0,013).((1))

Les donnees de cette etude pivot concernant l'efficacite du medicament sont appuyees par les donnees d'une etude de phase 2 determinant la posologie, ainsi que par les donnees du programme d'usage compassionnel international et par l'analyse intermediaire (sous-groupe de patients presentant une MVO severe) d'une etude sur un nouveau medicament de recherche (investigational new drug ou IND) de traitement ouvert menee en ce moment-meme aux Etats-Unis.((1)) Par ailleurs, les donnees fournies par un organisme independant aux Etats-Unis ont etaye l'autorisation europeenne d'utilisation de Defitelio pour les patients presentant une MVO severe.((1))

Le traitement avec Defitelio a generalement ete bien tolere dans tous les groupes d'age.((1,6) ) Lors de l'etude pivot de phase 3, l'incidence globale des effets indesirables etait identique dans le groupe traite avec Defitelio et dans le groupe temoin.((7)) Les effets indesirables les plus couramment observes lors de l'utilisation avant commercialisation etaient les suivants : hemorragie, hypotension et coagulopathie.((1) ) Pour une liste complete des effets secondaires observes sous Defitelio, consulter le RCP de Defitelio.

( ) Ce medicament est soumis a un controle supplementaire.

A propos de Defitelio(R)( ) (defibrotide)
En octobre 2013, la Commission europeenne a delivre une autorisation de mise sur le marche dans le cadre de circonstances exceptionnelles pour Defitelio(R)( ) (defibrotide), pour le traitement de la maladie veino-occlusive hepatique severe liee au traitement par transplantation de cellules souches hematopoietiques. Il est indique chez les patients ages de plus d'un mois. Defitelio n'est pas indique chez les patients presentant une hypersensibilite au defibrotide ou a l'un de ses excipients, ni dans le cadre de l'utilisation concomitante d'un traitement thrombolytique.

Outre son indication approuvee existante dans l'Union Europeenne (UE), le defibrotide est susceptible d'etre soumis a approbation dans des pays en dehors de l'UE et pour d'autres indications. Le defibrotide a obtenu le statut de medicament orphelin pour le traitement et la prevention de la MVO par la Food and Drug Administration (FDA) americaine, par l'Agence europeenne des medicaments (EMA) et par le Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) coreen. Il a egalement obtenu le statut de medicament orphelin pour le traitement de la MVO par le ministere de la sante du Commonwealth d'Australie et la designation Fast Track pour traiter la MVO severe par la FDA. Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. a acquis les droits de commercialisation du defibrotide pour le traitement et la prevention de la MVO en Amerique du nord, Amerique centrale et Amerique du sud, sous reserve de l'obtention d'une autorisation de mise sur le marche pour le territoire concerne.

Veuillez consulter le RCP de Defitelio avant toute prescription, notamment dans le cadre de l'utilisation de medicaments augmentant le risque d'hemorragie, d'un traitement anticoagulant systemique concomitant, de medicaments affectant l'agregation plaquettaire, d'une utilisation chez des patients presentant ou developpant des saignements graves, significatifs sur le plan clinique et necessitant une transfusion sanguine, ou souffrant d'instabilite hemodynamique.

A propos de la MVO
La maladie veino-occlusive hepatique (MVO) est une complication precoce qui touche les patients faisant l'objet d'une TCSH. Dans sa forme severe, la MVO presente un risque mortel, est associee a une defaillance de plusieurs organes et est fatale pour plus de 80 % des patients.((2,3) )La TCSH est un traitement a visee curative realise chez des patients presentant des hemopathies malignes, certaines tumeurs solides, ainsi que certains troubles non-malins, tels que des hemoglobinopathies graves.((4,5) ) En UE, la MVO a un statut de maladie rare, puisqu'elle touche moins de cinq personnes sur 10 000. Des etudes ont signale une grande etendue des taux d'incidence pour la MVO. D'une maniere generale, les donnees montrent qu'environ 14 % des patients faisant l'objet d'une TCSH developpent la MVO.((3))

A propos de Jazz Pharmaceuticals plc
Jazz Pharmaceuticals plc est une societe biopharmaceutique specialisee qui s'attache a ameliorer la vie des patients de par l'identification, le developpement et la commercialisation de differents produits repondant a des besoins medicaux non satisfaits. La societe dispose d'un eventail diversifie de produits et/ou de produits candidats dans les domaines du sommeil, de l'hematologie/oncologie, de la douleur et de la psychiatrie. Les produits de l'entreprise commercialises aux Etats-Unis dans ces domaines comprennent : Xyrem(R) (oxybate de sodium) solution buvable, Erwinaze(R) (asparaginase Erwinia chrysanthemi), Prialt(R) (ziconotide) infusion intrathecale, Versacloz(TM) (clozapine) suspension orale, FazaClo(R) (clozapine, USP) HD et FazaClo LD. Jazz Pharmaceuticals dispose egalement d'un certain nombre de produits commercialises en dehors des Etats-Unis, notamment Erwinase(R) et Defitelio(R)( ) (defibrotide). Pour plus d'informations, consultez www.jazzpharmaceuticals.com [http://www.jazzpharmaceuticals.com/].

A propos de Gentium S.p.A.
Gentium S.p.A., filiale indirecte detenue majoritairement par Jazz Pharmaceuticals plc, a developpe Defitelio(R)( ) (defibrotide) et commercialise Defitelio en Europe. La societe Gentium est situee a Villa Guardia (Come), Italie. Pour plus d'informations, consultez www.gentium.com [http://www.gentium.com/].

Declaration de sphere de securite conformement au Private Securities Litigation Reform Act de 1995
Ce communique de presse contient des declarations prospectives incluant, sans s'y limiter, des declaratives relatives au potentiel therapeutique et commercial de Defitelio(R)( ) (defibrotide), au lancement prevu de Defitelio dans d'autres pays europeens et au calendrier correspondant, a la possibilite de soumission a approbation du defibrotide dans des pays en dehors de l'UE et pour d'autres indications, ainsi que d'autres declarations ne constituant pas des faits historiques. Ces declarations prospectives se fondent sur les previsions actuelles de Jazz Pharmaceuticals et presentent donc des incertitudes et des risques importants. Les resultats reels et la chronologie des evenements sont susceptibles de differer sensiblement de ce qui a ete prevu dans de telles declarations prospectives en raison de risques et incertitudes, incluant, sans s'y limiter, des risques et incertitudes lies a la capacite de l'entreprise a prevoir les benefices generes par Defitelio ; la capacite de l'entreprise a lancer et a commercialiser Defitelio en temps voulu dans d'autres pays europeens, incluant de possibles retards et difficultes non prevues pour l'obtention de l'autorisation du prix et du remboursement de Defitelio dans ces pays et la possibilite que le niveau de prix et de remboursement autorise par le gouvernement pour Defitelio dans ces pays soit inferieur aux estimations de l'entreprise ; la capacite de l'entreprise a gerer efficacement les risques lies a l'integration de Defitelio a la gamme de produits de l'entreprise ; la capacite de l'entreprise a obtenir une autorisation reglementaire pour le defibrotide dans d'autres pays, notamment les Etats-Unis, et pour d'autres indications ; et les autres risques precises de temps a autre sous la mention " Facteurs de risque ", ainsi que dans les futurs documents et rapports de Jazz Pharmaceuticals plc pour la Securities and Exchange Commission (dossier n 001-33500), incluant le rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice se terminant le 31 decembre 2013 et les futurs documents et rapports de l'entreprise. Jazz Pharmaceuticals ne s'engage aucunement a mettre a jour tout ou partie des declarations prospectives contenues dans ce communique de presse en cas de nouvelles informations, evenements a venir ou modifications de ses attentes.

SOURCE Jazz Pharmaceuticals plc et Gentium S.p.A.

( ) Ce medicament est soumis a un controle supplementaire.

References

((1)) Defitelio(R) Summary of product characteristics, 2013
((2)) Carreras E. Chapitre 11 : Early complications after HSCT. EBMT-ESH Handbook 2012
((3)) Coppell JA et al. Biol Blood Marrow Transplant 2010;16:157-168
((4)) Tsakiris DA & Tichelli A. Best Pract Res Clin Haematol 2009;22:137-145
((5)) Majhail NS et al. Bone Marrow Transplant 2013;48:294-300
((6)) Richardson PG et al. Expert Opin Drug Saf 2013;12:123-136
((7)) Richardson PG et al. Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2009;114:654.

Web site: http://www.jazzpharmaceuticals.com/

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